BOSTON – Vertex Pharmaceuticals Incorporated ha annunciato oggi la pubblicazione concomitante sul New England Journal of Medicine (NEJM) e The Lancet dei risultati di due studi di fase III condotti con la triplice associazione (elexacaftor/tezacaftor/ ivacaftor e ivacaftor) per il trattamento della fibrosi cistica (FC) in persone a partire dai 12 anni di età che presentano almeno una mutazione F508del nel gene CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Regulator, o proteina regolatrice della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica), la mutazione più comune della FC. I dati – che evidenziano gli endpoint primari e secondari di uno studio di fase III di 24 settimane condotto su 403 persone con una mutazione F508del e una mutazione con funzione minima (F/MF) nel gene CFTR – sono stati pubblicati sul NEJM. Inoltre, The Lancet ha pubblicato dati che evidenziano gli endpoint primari e secondari di uno studio di fase III di 4 settimane condotto su 107 persone con due mutazioni F508del (F/F). Entrambi gli studi hanno soddisfatto i rispettivi endpoint primari e tutti i principali endpoint secondari, dimostrando miglioramenti statisticamente e clinicamente significativi della funzionalità polmonare e di altri indicatori della malattia. Nel corso di questi studi, la triplice terapia è stata generalmente ben tollerata.
“I risultati degli studi con la triplice associazione pubblicati su The Lancet e sul NEJM sono notevoli e segnano un momento storico nella cura della FC con il farmaco che nel corso degli studi clinici ha evidenziato miglioramenti in diverse misure di esito della FC, dimos trandosi generalmente ben tollerato”, ha affermato Raksha Jain, MD, MSCI, professore associato di Medicina interna, terapia polmonare e intensiva presso l’University of Texas Southwestern Medical Center e autore principale della pubblicazione sul NEJM.
I risultati dettagliati di questi studi erano già stati comunicati a maggio di quest’anno. I dati pubblicati sul NEJM e su The Lancet contengono tuttavia ulteriori approfondimenti, incluse le analisi dei sottogruppi, della distribuzione delle risposte e della sicurezza.
“In seguito alla recente approvazione di TRIKAFTATM(elexacaftor/tezacaftor/ ivacaftor e ivacaftor) da parte della FDA nelle persone a partire dai 12 anni con almeno una mutazione F508del, la pubblicazione contemporanea sul NEJM e su The Lancet e la concomitante presentazione al NACFC rappresentano un’ulteriore testimonianza dell’importanza senza precedenti di questi risultati”, ha dichiarato Reshma Kewalramani, MD, Vice Presidente esecutivo di Global Medicines Development and Medical Affairs e Chief Medical Officer presso Vertex. “In Vertex abbiamo compiuto significativi progressi nel rendere disponibili a tutte le persone con FC farmaci mirati alla causa scatenante la malattia, e siamo molto grati a tutte le persone e le famiglie che ci hanno mostrato fiducia e hanno partecipato a questi studi”.
I risultati sono stati pubblicati online in contemporanea alla presentazione di entrambi gli studi alla 33a North American Cystic Fibrosis Conference (NACFC) annuale, svoltasi dal 31 ottobre al 2 novembre a Nashville. La presentazione orale, volta a evidenziare gli esiti chiave di entrambi gli studi, è prevista per venerdì 1 novembre alle 14:15 CT.
Questi studi costituiscono la base della recente approvazione di TRIKAFTATM(elexacaftor/tezacaftor/ ivacaftor e ivacaftor) da parte della FDA statunitense, e supportano la domanda di Autorizzazione all’Immissione in Commercio (AIC) attualmente all’analisi dell’Agenzia europea per i medicinali. Altre domande di registrazione globali sono in fase di preparazione, e saranno inoltrate nel 2020.
